Klinische Studien
Megakaryozytäre Leukämien
Bei der akuten megakaryoblastischen Leukämie (AMKL) im Kindesalter lassen sich zwei Entitäten abgrenzen. Zum einen die AMKL und das transiente
myeloproliferative Syndrom (TMS) bei Kindern mit Down Syndrom (DS), zum anderen die AMKL bei Kindern ohne Down Syndrom. Während die AMKL beim
DS die häufigste Leukämieform ist und das TMS bei bis zu 10% der Neugeborenen vorkommt, ist der Anteil der AMKL an der Gesamtgruppe der akuten
myeloischen Leukämien (AML) bei Kindern und Jugendlichen mit 6% relativ gering.
Die megakaryoblastären Zellen lassen sich dabei weder morphologisch noch immunologisch unterscheiden. Der Verlauf und das Therapieansprechen sind jedoch
sehr unterschiedlich. Während die AMKL bei Kindern ohne down Syndrom mit einer schlechten Prognose assoziiert ist, kommt es beim TMS in der Regel zur
Spontanremission. Kinder mit Down Syndrom und AMKL benötigen dagegen eine intensive zytostatische Therapie, die Prognose ist jedoch relativ günstig.
Ein weiteres
gemeinsames Merkmal der AMKL bei Kindern mit und ohne Down Syndrom ist die ausgeprägte Myelofibrose bzw. bei dem TMS die Leberfibrose.
Projekte / Fragestellungen:
- Prädisponierende Faktoren für die Entwicklung der AMKL und des TMS bei Kindern mit Down Syndrom.
- Rolle der Mutation des Transkriptionsfaktors
GATA1 bei der Leukämieentstehung
- "Escape"-Mechanismen megakaryoblastärer
Zellen bei der AMKL unter dem Einfluss von TBFb and PDGF
- Multidrug Resistance
als Merkmal der Stammzellnähe bei akuter megakaryozytärer Leukämie (AMKL) mit und ohne Down Syndrom (DS) - Charakterisierung der
leukämischen Stammzellpopulation.
- Inzidenz des TMS bei Kindern mit M. Down
Drittmittelgeber:
Beteiligte Wissenschaftler:
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